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雷帕霉素(rapamycin)又稱(chēng)西羅莫司,是繼環(huán)孢霉素A(CsA)和他克莫司(FK506)以來(lái),當今移植免疫領(lǐng)域具有開(kāi)發(fā)前景的新型免疫抑制藥物,它是一種大環(huán)內酯類(lèi)抗生素。研究表明,雷帕霉素不僅具有強大的抗排斥反應能力,且無(wú)腎毒性和神經(jīng)毒性,具有抗細胞增殖及防止移植物血管病變的作用。臨床應用中要密切監測免疫抑制劑的藥物濃度,以確保藥物治療的安全性和有效性。
案例一
某3歲男童,其頸部、背部有巨大的腫脹,呈紫色(圖1)。成像顯示其頸部、胸部和上部皮下的軟組織腹部無(wú)椎管內浸潤。檢查證實(shí)患者存在大面積的壓痛性肝腫大,主要與心排血量升高引起的心力衰竭有關(guān)。
入院24天,開(kāi)始口服西羅莫司進(jìn)行治療,效果明顯。治療8周后,肝臟大小恢復正常。
圖1 患者臨床及MR特征。(1/2為治療前;3/4為治療后)
案例二
某29月齡女性患者,2周齡時(shí)出現頰部血管瘤,45天累及頸部和上背部,及整個(gè)下頜區域,3個(gè)月時(shí)出現明顯的喘鳴。喉鏡檢查顯示聲門(mén)下血管瘤位于呼吸縫前三分之二處(圖2)。
患者在2019年10月1日開(kāi)始用西羅莫司進(jìn)行治療,入院2周后呼吸窘迫明顯改善,臉頰、頸部和上背部血管瘤顏色消退。
圖2 患者內窺鏡顯示圖
案例討論
案例一,卡波西型血管內皮瘤(KHE)血管內皮來(lái)源的交界性腫瘤,多為單發(fā)病灶,亦可多發(fā)。新生兒中發(fā)病率較多,在血管腫瘤中約占2%。西羅莫司作為一種mTOR通道抑制劑,在淋巴瘤、神經(jīng)內分泌瘤、骨肉瘤、結節性硬化病等方面均有應用。在案例一中,使用西羅莫司后可顯著(zhù)提高患兒血小板數量,其療效令人較為滿(mǎn)意,為KHE的用藥治療提供了方向。
案例二,血管瘤是一種血管異常增生而形成的局限性團塊的良性疾病,但聲門(mén)下受累過(guò)程非常復雜。已有報道表明西羅莫司成功應用于治療梭形細胞血管瘤和難治性血管內皮瘤,因此值得繼續嘗試使用西羅莫司。在案例二中,患兒的癥狀緩解得益于西羅莫司的應用,因此西羅莫司應用于難治性血管腫瘤是安全有效的。
雷帕霉素具有提高移植生存率、降低急性排斥反應發(fā)生率、降低感染率及不良反應少等優(yōu)點(diǎn)。雷帕霉素是未來(lái)治療CKD一種具有潛力的藥物,但其不良反應也不容忽視,在應用該藥物時(shí),十分有必要進(jìn)行血藥濃度檢測。
丹大生物新推出的雷帕霉素測定試劑盒(化學(xué)發(fā)光免疫分析法)將為醫院、檢驗所等機構提供更加全面、精準、快速的檢測服務(wù)。
參考文獻:
[1]Tomlanovich SJ, Vincenti F. Sirolimus: defining nephrotoxicity in the renal transplant recipient [J]. Clin J Am Soc Nephrol, 2007, 2: 198-9.
[2] Ragab?Iman A,?Abdel-Kader Salwa M,?AbouZeid Amr A,?et al. A successful tale of sirolimus treatment in refractory vascular tumors?[J]. Journal of Pediatric Surgery Case Reports,?2022,?78.
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